美FDA指导性文件（抗心衰新药只要可改善症状,就可考虑批准上市）

该指导性文件草案主要针对慢性心衰的新药研发，包括射血分数降低的心衰和射血分数保留的心衰，对急性心衰和儿童心衰仅作简要讨论。

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布关于心衰治疗药物研发终点的指导性文件草案，指出心衰治疗新药批准上市的基础是该药可以改善症状或机体功能，对心衰住院或生存等硬终点无明显有益作用不影响抗心衰新药的获批。

当然，评估心衰治疗新药的临床试验必须评估死亡率。这要做的目的并不是要求新药可改善生存率（能改善当然更好），而是要确保该药不会增加死亡风险。

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另外，利尿剂尽管常被用来减轻心衰症状，但对生存率和再住院等的影响仍不明确。而且，目前没有什么药物对射血分数保留的心衰有效。

FDA相关人士指出，目前尽管已有不少抗心衰药物和器械，但心衰依然是导致残疾和死亡的重要疾病之一，对患者的机体功能和生活质量有明显不良影响。因此，FDA此举是为了刺激该领域的新药研发，以应对越来越严重的心衰负担。

而且，如果一种抗心衰新药可持续显著改善症状或机体功能，尤其是在纽约心脏协会心功能Ⅲ~Ⅳ级的心衰患者中，即便生存率稍微降低也是可接受的。

目前，治疗心衰的药物包括血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）、血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂（ARB）、β受体阻滞剂、盐皮质激素受体拮抗剂（MRA），但这些药物仅对射血分数降低的心衰有较好的效果，且即便应用这些药物，心衰患者的死亡率仍较高，残疾和有症状的患者比例也较高。

来源：www.fda.gov