革命性的变化（首个肥厚型心肌病新药获FDA批准）

转载：请标明“中国循环杂志”很多疑难复杂病例,一个医生一生也只能见到一次

建议mavacamten 在治疗前和治疗期间均需要应用超声心动图评估左心室射血分数。

美印第安纳大学医学院Maya E. Guglin在新闻发布会上称，mavacamten可谓使得梗阻性肥厚型心肌病治疗发生了“几乎革命性的变化”。

近日，首个选择性心肌肌球蛋白抑制剂mavacamten，获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准治疗NYHA心功能 II ~ III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病，以改善心功能和症状。

在随机、盲法EXPLORER-LTE研究中，初始 30 周治疗阶段结束时的安全性和有效性结果，在平均持续治疗约 62 周患者中仍得到维持。

不建议在左心室射血分数低于55%的患者中启动mavacamten 治疗，此外，如果患者在治疗过程中出现心力衰竭整张或临床状况恶化，则应中断治疗。

使用mavacamten要注意黑框警告，提示潜存的心衰风险。

来源：Madscape网站

EXPLORER-HCM 试验显示，使用mavacamten治疗超过 30 周可显著改善运动能力、左心室流出道阻塞、NYHA心功能分级和健康状况。

mavacamten获批主要依据EXPLORER-HCM和EXPLORER-LTE试验的数据。